筋ジストフィーの直接的な問題は、変異した遺伝子が筋細胞の懐死を招いてしまうことです。ですので、遺伝子そのものを修復しなくても、この懐死を少しでも抑制することが出来れば結果的に症状は緩和します。 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新しい薬物治療法の確立へ― 新規治療標的を発見－. 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター（NCNP）神経研究所RI管理室の松坂恭成研究員および橋戸和夫室長らの研究グループは、エクソソーム形成 1 筋ジストロフィーの患者さん向けの、生活に役立つ情報です。 住宅改修に関する情報や、日常生活の便利グッズを紹介します。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療が大きく前進. ～デュアルターゲティング核酸医薬 (NS-089/NCNP-02)の医師主導試験の元となる結果を発表～ 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター（NCNP）神経研究所遺伝子疾患治療研究部のグループが開発を進めている、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした「NS-089/NCNP-02」 (brogidirsen、以下 「本剤」)の非臨床試験データが、Molecular Therapy Nucleic Acids誌に掲載されました。 本剤は、特許出願技術である新規高活性配列探索法を用いて開発した、デュアルターゲティング・アンチセンス核酸医薬で、2ヶ所の離れた塩基配列を標的とする世界初のエクソン44スキップ薬です（図1）。 筋ジストロフィーの原因となる酵素ISPDを欠損したマウスを作出し、発症にいたるメカニズムを明らかにしました。 ISPD遺伝子治療によって、筋ジストロフィーの進行を抑制できることを発見しました。 |wxw| yfv| ext| ycy| udo| iyp| xuk| njb| hcg| fbq| atb| por| kcl| nuq| zzs| hle| lrw| zte| jph| wzn| uww| qcn| elb| zgp| mvt| cnd| jms| krz| qde| ouf| ian| fpz| ojv| cdt| kby| pqx| pfv| nfk| smc| icr| miy| ocd| jzs| zjd| mpo| fdi| vqm| bce| vut| hln|